March 14, 2025 News clips

【專欄文章】什麼是exosome(外泌體)? exosome屬於「藥」嗎？

撰稿者：黃雨柔律師

一、 exosome的定義

exosome（外泌體）是細胞分泌的小型囊泡，包含各種生物分子，包括蛋白質、脂質、mRNA、miRNA等，並在細胞間進行物質的交換和信號的傳遞。exosome被認為在許多生物學過程中發揮著重要作用，包括免疫調控、組織修復、癌症轉移等。由於其獨特的性質，exosome在生物醫學研究、藥物遞送、診斷和再生醫學中具有廣泛的應用前景[1]。

二、exosome與細胞、幹細胞的關係及差別

xosome的產生來自於細胞，包括常規細胞及幹細胞。幹細胞則是具有自我更新及分化能力的細胞，它們能夠生成不同類型的細胞[2]。而exosome是這些細胞在生理或病理過程中釋放的小型囊泡，含有能夠影響其他細胞的分子，其可能攜帶特殊的生物訊息，有助於促進受損組織的修復或抗炎。

exosome與細胞和幹細胞的主要區別在於，細胞和幹細胞具有獨立的生物學功能及結構，而exosome則僅是這些細胞所分泌的囊泡，作為細胞間信號傳遞的媒介，並且可以影響其他細胞的行為，exosome並不是細胞或幹細胞，先前有法界予以混淆，宜應注意。

三、藥品需經臨床實驗

根據台灣《藥事法》第6條規定：「藥品，指使用於診斷、治療、減輕或預防人類疾病之使用，或足以影響人體結構及生理機能之原料藥及製劑。」。

原料藥（Active Pharmaceutical Ingredient, API）是指藥品中的有效成分，如常用的止痛與退燒原料藥乙醯胺酚/ 對位乙醯氨基酚(acetaminophen/ paracetamol)；而「製劑」(Pharmaceutical Preparation)則是原料藥經加工調製後，製成一定劑型及劑量的藥品，如錠劑、膠囊、注射劑、外用劑。

由上可知，藥品是指用來治療、預防或診斷疾病的物質或其組合，根據各國法規的不同，藥品的定義可能會有所不同，但共同點是，藥品的開發與應用需要經過一系列嚴格的臨床實驗，並經主管機關核准才能稱為「藥物」。

藥品的臨床試驗通常分為三期，第一期為健康志願者的安全性測試，第二期為小範圍的患者群體效果測試，第三期則是大規模的臨床驗證，包括副作用及效果的全面評估。這些過程的目的是確保藥品的療效和安全，並保護患者免受潛在危害。有些特殊情況，在二期臨床試驗成功後，也有特別核准並准予上市（如醫藥界熟知的治療白血病的CAR-T,但僅屬特例）。

也因此，如果exosome被用於治療疾病之用途，則必須按照藥品的標準進行臨床實驗，並由監管機構審核其安全性和效果。只有通過這些測試，並經主管機關核准，exosome才有可能進一步被認定為藥品。

四、保健品不屬於藥品

值得注意的是，葉黃素等成分作為保健品的應用，並不需要經過藥品臨床試驗，因為保健品的監管標準與藥品有所不同。葉黃素作為保健品進行銷售，主要是基於它的營養補充功能，而非治療疾病。即使醫界幾乎普遍認為其對眼睛黃斑部病變有助益，但並非藥，自然也不會被醫師或醫院列入處方藥。因此，葉黃素不屬於藥品，而是作為營養保健品提供給消費者使用。

同樣地，exosome如果作為保健品，則不需經過臨床試驗，並可按照保健品的標準進行市場銷售。

五、台灣衛生福利部對exosome的函示

根據衛福部的函示，exosome並非藥品，但可以作為其他類型的產品開發，例如化妝品或保健品。具體而言，衛福部已在2024年3月21日宣布，將人類來源的exosome製作成保養品，並對其進行有條件的審查和管理，這標誌著台灣對exosome的監管政策逐步放寬，拓寬exosome在美容和保健領域的應用。

然而，如將exosome作為有治療疾病功能之藥品，仍需經過臨床實驗和監管審查，才能確定其安全性和有效性，即必須依照藥品標準進行全面的臨床試驗來證明治療效果及副作用，在達到這個目標以前，exosome至多屬於保養品或保健品，而非藥品。

六、台灣再生醫療雙法對外泌體的監管影響

台灣2024年6月發布的《再生醫療雙法》將exosome(外泌體)產品納入監管範疇，並由衛生福利部食品藥物管理署（TFDA）負責監管，由此反映在醫療領域，特別是在再生醫療領域，exosome產品將受到更多的關注與管控。

然而，這並不意味著exosome產品將自動被視為藥品，而是取決其具體用途：

1. 如作為藥品的應用：如果exosome產品被設計用來治療、預防或診斷疾病，需要經過臨床試驗來驗證其療效，則可能會被視為藥品，需要遵循藥品之申報、審查及監管流程。

2. 如作為其他產品的應用：如果exosome產品被應用於非治療性目的（例如保養或保健品），仍不會被視為藥品。在這種情況下，exosome產品不需要經過藥品的臨床試驗，但會受到不同類別的監管，以確保其符合保養品或保健品的安全規範。

七、結論

exosome作為一種細胞分泌的囊泡，並不是細胞或幹細胞，而exosome在藥品、保健品和化妝品等領域的應用潛力巨大，有一些國家如美國、加拿大、日本、韓國，已經開放了exosome在化妝品之應用，並逐漸形成市場。

在台灣，exosome雖尚未被視為藥品，但已於2024年開放作為保養品應用，隨著研究的進展，未來exosome有可能進一步進入臨床治療領域，但這需要經過嚴格的臨床試驗和監管審查，證明exosome的治療效果及確定其副作用後，才可能被認定為藥品。

[1] 衛生福利部網頁「細胞治療技術資訊專區」https://celltherapy.mohw.gov.tw/education_page.htm?id=120。

[2] 幹細胞已成常見名詞，說明請見維基百科介紹。